IL FARMACO BIOLOGICO – Ricordando la Conferenza Stampa di AISpA del 16/10/2002 a MIlano

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UN PO’ DI LUCE PER GLI UOMINI E LE DONNE CHE NON POSSONO VEDERE IL
CIELO

Milano. 16 ottobre 2002 – Con provvedimento della Cuf (Commissione Unica del Farmaco) del 22 luglio, pubblicato in Gazzetta Ufficiale il 24 settembre 2002, il farmaco infliximab è stato inserito nell’elenco dei medicinali a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della Legge 646/1996, per il trattamento della spondilite anchilosante refrattaria alle terapie convenzionali.

In altri termini“, ha spiegato Giuseppe Oranges, presidente di AISPA Associazione Italiana Spondiloartriti Onlus, l’associazione che tutela gli interessi dei malati, “il farmaco, un anti- Tnf-alfa già registrato e in commercio in Italia e in numerosi paesi Europei, oltre che negli Usa, per altre indicazioni terapeutiche (morbo di Crohn e artrite reumatoide), è stato riconosciuto una valida alternativa per il trattamento anche della spondilite anchilosante. Si tratta di una decisione sollecitata a Iungo dalla nostra associazione, che non può che soddisfare, anche se molto deve essere ancora fatto, dalle nostre autorità sanitarie, per venire incontro ai problemi, che i malati di spondilite anchilosante e di tutte le altre Spondiloartriti, affrontano nella loro vita quotidiana” ha concluso.

La spondilite anchilosante ha una prevalenza in Italia intorno allo 0.05-0.06%, ossia interessa 5-6 italiani su 10.000, per un totale di circa 25-30.000 persone, con una netta predominanza di maschi, in rapporto 7:3 sulle donne. La malattia esordisce in età giovanile, verso i 25-30 anni e la causa è per lo più ignota, anche se in alta percentuale è stata rilevata una componente genetica.

La spondilite anchilosante è una malattia permanente, progressiva e invalidante. L’insorgenza è lenta e graduale con dolore alla schiena e rigidità, che nella forma più gravemente invalidante insorgono presto al mattino, tanto da interrompere il sonno e costringere il malato ad alzarsi e a muoversi.

La privazione del sonno, insieme alla progressiva immobilità, incidono pesantemente sul normale svolgimento della vita e minano psicologicamente i malati, la cui vita professionale, privata e sociale risulta gravemente compromessa.

I malati di spondilite anchilosante presentano una posizione caratteristica, obliqua con il capo immobilizzato e proiettato in avanti, il collo deformato, la statura abbassata e il campo visivo ridotto.

I soggetti sofferenti di questa malattia non possono alzare il capo per vedere il cielo, da cui la definizione “uomini e donne senza cielo“. “Queste malattia reumatica, nota anche come morbo di Bechterew. che si caratterizza come artropatia infiammatoria sistemica a carico della colonna vertebrale e delle inserzioni tendinee (entesiti), con frequente interessamento delle articolazioni periferiche e più raramente di altri organi, quali occhio, cuore e polmone, veniva sino ad oggi affrontata dai medici solo con farmaci che si limitavano a controllare i sintomi, ma non avevano alcuna efficacia significativa sulla progressione delle lesioni“, ha ricordato Carlo Salvarani, Direttore dell’Unità Operativa di Reumatologia all’Arciospedale S. M. Nuova di Reggio Emilia. “riconoscimento ottenuto da Infliximab apre nuove speranze per una malattia che sin qui non aveva trovato rimedio“, ha proseguito. “Prima dei promettenti risultati ottenuti dagli studi clinici, che hanno dimostrato l’efficacia di infliximab nel migliorare la qualità di vita dei pazienti e una sua possibile efficacia nel frenare l’evoluzione della malattia – pur non avendo il farmaco ancora ottenuto l’approvazione Emea per questa indicazione – la terapia era di tipo sintomatico, con farmaci antinfiammatori. In caso di forme particolarmente aggressive. venivano anche impiegati tradizionali antireumatici di fondo, come metotressate. sulfasalazina e ciclosporina, attivi, però, sulle articolazioni periferiche, ma non sulla colonna vertebrale.
Accanto alle terapie farmacologiche, inoltre, molto utile ai fini del miglioramento posturale e della possibilità di compiere normali atti quotidiani era, e sarà ancora, la terapia fisica e riabilitativa“, ha detto Marco Matucci Cerinic, Professore di Reumatologia all’Università di Firenze.

La Legge n. 648 del 23 dicembre 1996 è il riferimento normativo che autorizza I’erogazione gratuita (cioè a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale) di tré categorìe di farmaci, qualora non esista “valida alternativa terapeutica”.
Secondo il comma 4 della Legge, possono fruire di questo sussidio:

1. “medicinali innovativi, la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati, ma non sul territorio nazionale”
2. “medicinali non ancora autorizzati, ma sottoposti a sperimentazione clinica”
3. “medicinali da impiegare per un’indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata” II caso di infliximab nell’indicazione spondilite anchilosante rientra in questa terza categoria.

Il farmaco potrà essere prescritto esclusivamente da centri specializzati, individuati dalle Regioni nell’ambito dello Studio Osseo/azionale Antares, già istituito dal Ministero nel 2001, per valutare meglio i farmaci anti-TNF-alfa nella cura dell’artrite reumatoide.

Le Spondiloartriti (SpA)
Definizione e caratteristiche Spondiloartriti è il termine che indica una serie di patologie infiammatorie croniche autoimmuni a carico primariamente delle vertebre e delle articolazioni sacro-iliache, con interessamento secondario delle grosse articolazioni periferiche (anche, ginocchia, caviglie, polsi).

All’interessamento infiammatorio assiale si accompagna spesso un coinvolgimento tendineo ed entesico (inserzioni dei tendini), clinicamente rilevabile con tumefazioni alle dita o alle estremità inferiori o superiori e tendiniti recidivanti. Le SpA hanno caratteristiche cliniche, radiologiche, genetiche comuni.

Patogenesi.
Le recenti acquisizioni nel campo delle spondiloartropatie hanno consentito di individuare i parametri sintomatici tipici di queste patologie reumatiche, che li differenziano dalle altre tipologie di artriti, e cioè, in primis, il fatto che l’infiammazione colpisca anche le entesi (entesiti). Data la sua relativa inaccessibilità, sino a qualche anno fa, quest’area anatomica non era considerata dagli studiosi.
Benjamin (Wales, UK) definì l’entesi come l’area di inserzione dei tendini, dei legamenti, della giunzione capsulare.
Esistono due tipi di entesi: fibrose e fibrocartilaginee.

Le entesi fibrose sono semplicemente denso tessuto connettivo fibroso che unisce tendini e legamenti all’osso. Si trovano nelle ossa lunghe.

Le entesi fibrocartilaginee hanno una zona transizionale supplettiva nell’interfaccia dell’osso, e sono ubicate nei siti ove vi è un gran movimento della giunzione, probabilmente a scopo di dissipare lo stress meccanico. Le entesi non sono una struttura statica, ma possiedono una elevata capacità di turnover dinamico, in risposta ai cambiamenti dei fattori meccanici. Ciò spiegherebbe perché esse siano un target per l’infiammazione; inoltre, dal momento che tali inserzioni entesiche sono ubiquitarie, le manifestazioni cliniche e patologiche sono diverse a seconda del distretto interessato nella specifica spondiloartropatia.

Recenti studi biochimici hanno consentito di differenziare, a livello istopatologico, le sinoviti da spondiloartriti rispetto a quelle dell’artrite reumatoide.

L’eziologia di queste patologie è ancora ignota, anche se l’insorgenza appare strettamente connessa con la presenza nel codice genetico dell’antigene Hla-B27. La spondiloartrite anchilosante pare richieda la presenza di altri geni per manifestarsi, mentre l’artrite reattiva, una forma di SpA, può essere indotta da alcuni batteri Gram negativi intracellulari.

Epidemiologia
Colpiscono soprattutto i maschi, con notevole differenza a seconda della razza e della posizione geografica.

Tipologie di SpA
Alle spondiloartriti appartengono le seguenti affezioni patologiche:

-Sponditite anchilosante (SA);
-Artrite psoriasica (PsA);
-Artrite re attiva o di Reiter:
-Artrite assodata alle malattie croniche intestinali (es. Morbo di Crohn e colite ulcerosa);
-Spondiloartriti indifferenziate;
-Malattia di Whipple;
-Uveite B27 correlata;

Alcune forme di artrite cronica giovanile. Tra le complicanze extra-articolari che originano dalle spondiloartriti, di particolare gravita è l’uveite, spesso recidivante, rilevata nel 20-30% dei pazienti, che può evolvere in gravi danni alla vista, sino alla cecità.

Terapia
Oltre ai farmaci sintomatici antinfiammatori (soprattutto Fans), il farmaco agente come terapia di fondo nelle SpA è la sulfasalazina, utile soprattutto nell’infiammazione intestinale, ma di scarsissima efficacia nelle entesiti e spondiliti anchilosanti. Nell’artrite psoriasica, il metotrexate viene impiegato, così come la ciclosporina.

Recentemente, gli agenti biologici, come I’infliximab, anticorpo monoclonale in grado di bloccare sia il Tnf-alfa solubile che insolubile, hanno aperto nuove prospettive terapeutiche. Infliximab è approvato in Europa e Stati Uniti nell’indicazione dell’artrite reumatoide e nel morbo di Crohn, ma non ancora in altre spondiloartropatie, quantunque studi siano stati effettuati e altri siano in corso.

Impatto sociale ed economico
Le SpA sono responsabili di alti costi in termini umani (sofferenza, inabilità, disagio), sociali ed economici. Infatti, l’assunzione cronica di farmaci e il monitoraggio degli effetti collaterali, la necessità di fisioterapia al fine di mantenere una adeguata mobilità, la disabilità lavorativa a causa della perdita dell’integrità anatomofunzionale, l’eventuale ricorso a chirurgia ortopedica, implicano un grande impegno anche economico nella gestione della malattia.

 

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